Otro Héroe con capa blanca.

David Liu, la mente que podría cambiar el presente del cáncer y la leucemia.

En información recogida de distintos medios, en la última semana, nos hemos encontrado con la figura de David R. Liu, quién es todavía un gran desconocido, pero, estamos hablando de una persona que probablemente gane un Nobel en los próximos años, y no un premio nobel cualquiera, sino de los que transforman las sociedades con sus aplicaciones.

Este científico está transformando discretamente la medicina. Investigador de Harvard y del Instituto Broad, Liu es uno de los grandes pioneros de la edición genética: una tecnología que permite reescribir el ADN con una precisión que, hasta hace muy poco, parecía ciencia ficción. Pero ¿qué tiene que ver esto con el cáncer y, en especial, con la leucemia? Todo, ya que estas son enfermedades que surgen del crecimiento descontrolado de algún tipo de célula y ¿ qué está detrás dando las órdenes? Una alteración , una mutación errónea de ADN.

David Liu ha creado algunas de las herramientas más avanzadas para modificar el ADN: la 1) edición de bases y 2) la edición primaria. Estas técnicas permiten corregir errores genéticos sin “romper” la molécula del ADN, algo fundamental en células tan delicadas como las cancerosas. Es tan preciso que no rompe la molécula, es un cirujano molecular que abre la cadena con un bisturí mágico y corrige los errores sin perjuicio del resto de la molécula de ADN.

Gracias a estos avances, hoy los científicos pueden estudiar mejor cómo aparecen los tumores, reparar mutaciones muy específicas y diseñar tratamientos innovadores con más seguridad que nunca. A esto, debemos sumarle el avance en IA, que nos va a permitir entender y diseñar mejor y de forma concreta la medicina , la vacuna que necesitará cada individuo para acabar con sus células malignas.

Cáncer, una enfermedad del ADN.

El cáncer surge cuando algunas células comienzan a acumular errores en su ADN y pierden el control. Por eso, las herramientas para reparar o modificar genes están llamando la atención de los investigadores: permiten actuar directamente sobre la causa del problema.

En el caso de la leucemia —un cáncer de la sangre— esto es especialmente importante porque: - las células afectadas son accesibles, - se conocen bien las mutaciones que provocan la enfermedad, - y ya existen terapias basadas en células modificadas, como los famosos CAR-T. Por eso, gran parte de las tecnologías inspiradas en el trabajo de Liu están comenzando a aplicarse primero en este tipo de cánceres.

PERT: una herramienta con gran potencial para tratar mutaciones que causan cáncer.

Uno de los avances más recientes del laboratorio de Liu es el sistema PERT. Aunque inicialmente fue diseñado para tratar enfermedades genéticas hereditarias, ha despertado un enorme interés en el campo del cáncer.

—- ¿ Qué es PERT? PERT es una técnica que ayuda a la célula a “saltar” ciertos errores en el ADN que bloquean la producción normal de proteínas. Las proteínas los son todo dentro de una célula, dan soporte, catalizan reacciones, generan comunicaciones, etc. En muchos cánceres, incluyendo la leucemia, estos errores (llamados mutaciones “nonsense”) hacen que genes importantes se queden incompletos. Lo sorprendente es que PERT permite que la célula vuelva a fabricar la proteína completa, algo que podría:

- restaurar la función de genes que frenan el crecimiento del tumor,

- reducir la agresividad de las células cancerosas, e incluso hacer que respondan mejor a tratamientos existentes.

¿Por qué esto podría ser tan importante para la leucemia?

En la leucemia, mutaciones “nonsense” en genes clave como RUNX1, TP53 o GATA2 pueden descontrolar completamente la producción de células sanguíneas. PERT podría permitir que estos genes recuperen su función normal, lo que ayudaría a:

- detener la proliferación de células malignas,

- evitar recaídas,

- y hacer que los tratamientos actuales funcionen mejor.

Además, como las células de la sangre pueden extraerse, tratarse y volver a introducirse en el paciente, la leucemia es un terreno ideal para probar esta tecnología de forma segura

—¿Cuáles son los retos?

A pesar de su enorme potencial, aún quedan pasos importantes:

- mejorar la manera de llevar estas herramientas a las células correctas

- demostrar que son seguras a largo plazo

- y comprender cómo reaccionan los tumores cuando se restauran ciertos genes.

Sin embargo, los primeros resultados en células humanas y en animales son muy esperanzadores. Por ello, One Shôt te anima a que colabores, para acelarar estos trabajos, para avanzar tan rápido como sea posible. Esta en tu mano, en nuestras manos. Aunque todavía queda camino por recorrer, el trabajo de David Liu representa una nueva forma de enfrentarse al cáncer: en lugar de atacar únicamente a las células malignas, propone reparar parte de lo que está roto. Si estas tecnologías llegan a la clínica —algo que muchos expertos consideran posible en los próximos años— podríamos estar ante un cambio profundo en el tratamiento del cáncer y, especialmente, de la leucemia. David Liu no solo está reescribiendo el ADN. Está ayudando a reescribir el futuro de la medicina. La mayor parte de las enfermedades tienen origen en nuestro ADN o nuestro ADN podría hacerlas frente. Sigamos inspirándo este camino, que es tan esperanzador.

En su cuenta de X, el propio científico comparte sus avances: https://x.com/davidrliu/status/1991196456779411694/photo/1

Únete a One Shôt, financiamos la magia.

Somos Los IMpacientes.

ParatiP